Hologene7 2.0:
L’Epidermolisi Bollosa (EB) a Modena dalla diagnosi alla terapia genica

IL PROGETTO

Il progetto si pone come ideale continuazione del progetto “Hologene 7 come modello di sviluppo di una terapia avanzata a base di cellule staminali geneticamente corrette” finanziato nel 2016 nell’ambito del Bando POR-FESR 2014-2020. Partendo dai risultati già raggiunti, il progetto si propone di ottimizzare la sicurezza e l’efficacia della terapia genica ex-vivo per la forma distrofica dell’Epidermolisi Bollosa, la più diffusa e invalidante.

GLI OBIETTIVI

Il progetto beneficerà infatti della tecnologia sviluppata nel corso del precedente progetto e delle attività di industrializzazione già eseguite, concentrandosi sullo sviluppo e sulla validazione di nuovi vettori per dimostrare l’efficacia della tecnologia in ambiente industrialmente rivelante e l’efficacia clinica del prototipo (in questo caso i lembi di epidermide geneticamente corretta coi nuovi vettori) in un contesto di sperimentazione clinica. Nello specifico gli obiettivi del progetto sono:

• sviluppo di un prodotto di terapia genica ex-vivo mediante cellule staminali epidermiche modificate geneticamente con nuovi vettori SIN-RV per la cura della forma Distrofica dell’EB (Hologene7 2.0);
• sviluppo di una tecnologia di diagnosi e caratterizzazione genomica dell’EB, in grado di abbattere notevolmente i tempi e i costi della diagnosi tradizionale e fornire dati genetico-molecolari più completi ed accurati;
• rafforzamento delle competenze cliniche del Policlinico di Modena sull’EB in un’ottica di interdisciplinarità e di approccio olistico al paziente;
• valorizzazione industriale degli output del progetto e dell’approccio partecipativo adottato come pivot per la creazione di una rete di centri Hub & Spoke che, con la realizzazione di un EB-Hub a Modena, preveda il coinvolgimento come Spoke di altri centri clinici emiliano-romagnoli, italiani e stranieri.

PIANO DELLE ATTIVITÀ

Il piano di attività prevede una prima fase di sviluppo e caratterizzazione, presso il CIDSTEM, di due nuovi vettori SIN-alfa e SIN-gamma retrovirali che trasportano COL7A1 per il trattamento dell’epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB), che saranno analizzati per valutarne sicurezza ed efficienza di trasduzione.